Новой целью генной терапии стала болезнь Хантера
Проводятся клинические испытания генной терапии в борьбе с еще одним заболеванием – болезнью Хантера. Биотехнологическая компания Sangamo Therapeutics, базирующаяся в Ричмонде, Калифорния, сообщила, что у двоих пациентов, участвовавших в испытания, организм теперь способен вырабатывать необходимый фермент, правда, в небольших количествах. Болезнь Хантера вызывается мутацией в X-хромосоме. В результате этой мутации у человека отсутствует фермент, расщепляющий гликозаминогликаны – один из типов сахаров. Эти вещества накапливаются в клетках, вызывая целый ряд негативных для здоровья последствий, от частых простудных заболеваний и задержки развития до повреждений сердца и головного мозга, приводящих к ранней смерти. Больные с тяжелой формой болезни Хантера обычно живут не больше двадцати лет. Лекарств, которые полностью избавляли бы от этой болезни, не существует, состояние больных улучшается, если они регулярно получают препарат – аналог недостающего в их организме фермента. В нынешнем